De
directe
toediening
van
dystrofine
door
injectie
in
de
spieren
of
bloedbaan
is
niet
mogelijk
____________________
____________________
de
grootte
van
het
dystrofine
-
molecule
:
het
kan
niet
door
het
celmembraan
.
____________________
orale
toediening
is
geen
optie
,
aangezien
de
proteïne
tijdens
de
vertering
volledig
vernietigd
wordt
.
Er
zijn
____________________
____________________
mogelijkheden
om
DMD
te
behandelen
.
____________________
____________________
kan
men
zich
louter
op
de
symptomen
toespitsen
,
wat
tot
nu
toe
vooral
het
actiedomein
van
de
farmaceutische
behandelingen
was
.
____________________
____________________
____________________
is
het
verhogen
van
de
concentratie
dystrofine
in
de
spiercel
en
dat
kan
met
behulp
van
celtherapie
of
gentherapie
.
Hoewel
het
al
langer
dan
tien
jaar
bekend
is
dat
utrofine
en
dystrofine
complementair
zijn
,
werd
sindsdien
weinig
vooruitgang
geboekt
in
concrete
toepassingen
van
deze
ontdekking
.
____________________
____________________
____________________
____________________
____________________
twee
problemen
:
____________________
werd
er
nog
altijd
geen
gemakkelijke
manier
gevonden
om
utrofine
aan
alle
spiercellen
toe
te
dienen
,
____________________
ontbreekt
de
kennis
om
spiercellen
ertoe
aan
te
zetten
om
zelf
meer
utrofine
te
produceren
.
Het
is
____________________
helemaal
niet
zeker
dat
deze
strategie
tot
een
klinisch
toepasbare
therapie
zal
leiden
.
